写意报告|美国FDA如何应对重大公卫事件?
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整理/ @绿衣&不器
编辑 / @Jingyu
编者按:
本世纪以来,美国发生了诸多由战争和恐怖袭击、自然灾害、严重传染性疾病等引发的重大公卫事件,包括911、SARS、H1N1、MERS-Cov、埃博拉病毒、寨卡病毒等。
美国有三大主体政府机构提出和判定这些重大公卫事件:国防部、国土安全部、卫生部。前两个主体判定事件后,将可能出现的公卫事件知会卫生部。卫生部也可以直接判定和宣布进入公共卫生紧急状态。
卫生部宣布进入公共卫生紧急状态,并说明开始使用医用产品紧急使用授权(Emergency Use Authorization, EUA)的依据。随后,FDA公布EUA,同时与美国CDC和美国NIH讨论相关技术问题。FDA承担着宣布和说明EUA的开始和终止的职能。
目前,应对地震、洪水、森林大火这些看得见的敌人,中国有着十分丰富的经验和出色的表现,然而应对新冠病毒这样突发的看不见的敌人,我们的经验和机制却仍有待进一步提高。
面对突发的各种疫情,美国如何启动重大公卫事件的应对机制?在应对这类重大公卫事件的流程如何,FDA在其中又扮着演什么样的角色?对中国有何启示?这些问题都值得探讨。为此,同写意特邀法规界杜涛博士做客写意云课直播间,以下为精彩分享。
FDA相关政策的产生和解读
为应对紧急公卫事件,美国国会出台一系列新法案,包括2004年的“生物盾牌计划”法案、“21世纪治愈法案”、“115-92公共法”等。过程中不断修改FDA职能,2017年修订“美国联邦食品、药品和化妆品法”第564条,指出FDA应对紧急公卫事件的具体职能包括:⊙保护美国人民免受各类公卫事件的威胁;⊙确保应对疾病的医用应对产品(Medical ountermeasures,MCMs)的安全性、有效性,以及供应保障能力;⊙协调各职能部门的工作。
提到协调各职能部门工作,有两个FDA指导文件值得注意,一是2017年1月公布的《医药产品紧急使用授权指南》(Emergency Use Authorization of Medical Products and RelatedAuthorities, EUA);二是2017年底公布的《在研药品扩大用于治疗用途指南》(Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use),也可以翻译为“特许使用”。
下面,重点介绍下《医药产品紧急使用授权指南》(EUA)。
EUA覆盖产品的应用须符合以下4个法定标准:
(1)出现由特定的化学、生物、辐射或核放射物等因素引发的严重公卫挑战或严重人类疾患;
(2)必须有理由相信,EUA覆盖的产品必须对上述人类疾患具有预防,诊断或治疗的功效;
(3)应该能够对EUA所覆盖产品的安全性和有效性在短时间内作出正确合理的初步评估;
(4)目前市场上没有可以应对上述人类疾患的充足产品或替代产品。
潜在的EUA产品包括药品、生物制品和器械,覆盖已上市药品的未经批准的全新临床适应症、临床试验阶段的药品(IND阶段)、完成所有临床试验后正处于新药申请阶段(NDA阶段),以及药品或器械正处于研发中某一阶段(如仅仅完成动物试验)等阶段。
EUA的申请单位可以是政府机构,如卫生部、国防部以及其他单位,或者是医药或者器械的生产商。FDA鼓励这些申请主体提前要和FDA做交流,也就是Pre-EUA的过程。
在这个阶段,各个企业要向FDA提供相应文件,介绍产品、临床适应症、需求状态、安全有效性的现有数据、生产信息、产品数量、短期产能,以及其他相关重要信息。
值得注意的是,对文件提交格式和质量的要求有所弱化,文件质量略粗糙也可接受,可通过电子或者纸质方式提交。在提交之前或者提交的同时,申请者通知FDA审评部门,以便FDA做好准备,尽快审评EUA文件。
美国卫生部将最终判定公卫事件和EUA产品的终止。终止使用后,所有按照EUA覆盖的产品将不再具有预防,诊断和治疗病患的市场资格。在此之前,美国的卫生监管体系会通知企业,以使企业以充足的时间去处理现有EUA类库存产品,告知EUA即将结束。
EUA 授权的历史案例回顾
FDA应对严重公卫事件政策措施的借鉴
积极监控供应链,联系医药和器械生产厂,确保医疗产品供应链的安全;和国际组织密切配合等; FDA调整了对海外产品合规性稽查和监控策略,如暂停对中国厂商的常规核查和临检; 确保消费品安全,和美国海关配合检疫检查进口产品; 对诊断、预防和治疗疾病的产品研发和使用给予大力支持; 与多方合作,密切检测疫情进展
关于启发和借鉴,举一个例子,帕拉米韦最初用于甲流,后在EUA期间用于H1N1,EUA结束后,该药物按照正规的流程来申报,但临床进行较为艰难,如果从公司自身利益出发,开发动力有限,所以美国政府分三次给予约5亿美元支持,最终促使该药物获批,为以后的疫情防控做好储备。
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