会员动态 | 驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定

驯鹿医疗宣布近日已收到美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）正式书面回函，授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液（CT120）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗急性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。

获得FDA孤儿药认定将加速CT120在美国的临床试验及上市注册进度。CT120将享有的优惠政策包括FDA对临床研究的支持、注册费用的减免，以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。

此次孤儿药认定是基于CT120优秀的安全性和有效性。在一项研究者发起的临床研究中（登记号ChiCTR2000038641），4名B-ALL受试者在接受CT120治疗后，全部达到完全缓解，CRR为100%，未发生任何3级或3级以上的CRS不良反应，未观察到ICANS不良反应。因此，CT120有望成为针对复发/难治B-ALL的创新性治疗手段。

驯鹿医疗首席执行官汪文博士表示：

关于FDA孤儿药资格认定

孤儿药认定是FDA 孤儿药产品开发办公室对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。

由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被称为“孤儿药”。1983年美国颁布《孤儿药法案》（Orphan Drug Act, ODA），规定凡获得孤儿药资格的候选药物，有机会获得一系列配套支持政策。

关于ALL

急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）是一种快速进展的恶性血液及骨髓性肿瘤，是白血病的一种，在成人与儿童中均有发病。根据美国国家癌症研究所SEER网站披露的数据，ALL年发病率为1.8/10万，死亡率0.4/10万，五年生存率69.9%，据此预计2021年美国ALL患病人数约11万5千人。根据弗若斯沙利文报告，中国的白血病患者五年生存率仅有25.4%，显著低于美国。中国ALL新发病人数2020年为12,800例，患病人数2020年达143,900例，预计2025年将增长至150,300例。

关于CT120

CT120为一款靶向CD19和CD22的全人源双靶点自体嵌合抗原受体T细胞注射液，该产品的CAR分子胞外结构域包含能特异性结合CD19和CD22的全人源scFv抗体序列，通过识别表达CD19和/或CD22的肿瘤细胞，能减少靶抗原丢失导致的肿瘤细胞逃逸；采用全人源化设计，免疫原性低，可降低抗ADA产生的风险、改善CAR-T细胞的体内长期存续能力。

同时，该产品的胞内结构域采用CD3ζ和4-1BB共刺激信号，与CD28相比可降低神经毒性风险，并进一步提升CAR-T细胞的长期存续，增强长期疗效。该产品与靶细胞膜上的CD19和/或CD22抗原结合后，通过释放颗粒酶/穿孔素直接杀伤靶细胞，同时释放细胞因子刺激CAR-T细胞扩增，可持续发挥抗肿瘤作用。

关于驯鹿医疗

驯鹿医疗是一家专注于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司。公司成立于2017年，已组建了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的国际化管理团队。

公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。

现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的产品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液）已处于临床开发后期阶段，已于2021年2月被国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心 (CDE) 纳入“突破性治疗药物”品种；公司自主研发的创新产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。

凭借强执行力的管理团队、丰富的产品管线、独特的创新研发与商业模式，驯鹿医疗有志于成为业界有影响力的创新药企，将真正解决临床痛点、具有市场竞争力的创新药物推向临床直至市场，为受试者开辟新的治疗道路，带来新的希望。详情请访问公司网站：www.iasobio.com 或领英主页：IASO Biotherapeutics 驯鹿医疗。

同写意新药英才俱乐部

尊享多重企业/机构会员特权

• 分享庞大新药生态圈资源库；
  
• 同写意活动优享折扣；
• 会员专属坐席及专家交流机会；
• 同写意活动优先赞助权；
• 机构品牌活动策划与全方位推广；
• 秘书处一对一贴心服务。

入会请联系同写意秘书处

复星医药 | 齐鲁制药 | 捷思英达丨荣昌生物丨泽璟制药丨奕安济世丨礼新医药丨维立志博丨派格生物丨赛生医药丨呈源生物丨启德医药丨双运生物丨宝船生物丨曙方医药丨澳斯康生物丨普莱医药丨维健医药丨海昶生物丨征祥医药丨智核医药丨望石智慧丨博生吉医药丨南京诺丹丨四星玻璃丨艾米能斯丨霁因生物丨普瑞康生物丨映恩生物丨康哲生物丨霍德生物丨海慈药业丨沃生生物丨睿健医药丨矩阵元丨斯微生物丨益诺思生物丨则正医药丨预立创投丨东立创新丨博安生物丨伟德杰生物丨星奕昂生物丨上海耀乘丨琅钰集团丨康德弘翼 | 原力生命科学丨上海科洲丨特瑞思丨药源丨健艾仕生物丨冠科美博丨微境生物丨天境生物丨合源生物丨泛生子丨创胜集团丨加科思药业丨丹诺医药丨凌科药业丨偶领生物丨凯斯艾生物丨成都圣诺丨松禾资本丨清普生物丨和其瑞丨开拓药业丨科兴制药丨玉森新药丨水木未来丨分享投资丨植德律所丨奥来恩丨乐明药业丨东曜药业丨君圣泰丨海创药业丨天汇资本丨再鼎医药丨济煜医药丨百英生物丨基石药业丨君实生物丨Sirnaomics,Inc.丨亦诺微丨博腾股份丨思路迪丨艾博生物丨普瑞金生物丨未知君生物丨尚健生物丨阿诺生物丨有临医药丨赛业生物丨睿智医药丨博济医药丨晶泰科技丨药明康德丨创志科技丨奥星集团丨苏雅医药丨科贝源丨合全药业丨以岭药业丨科睿唯安丨DRG丨博瑞医药丨丽珠医药丨信立泰药业丨步长制药丨华素制药丨众生药业丨上海医药丨高博医疗集团丨药渡丨君联资本丨集萃药康丨诺思格丨精鼎医药丨百利药业丨Pfizer CentreOne丨默克中国创新中心丨奥来恩丨瑞博生物丨新通药物丨广东中润丨医普科诺丨诺唯赞丨康利华丨国信医药丨昆翎丨博纳西亚丨缔脉丨一品红丨和泽医药丨博志研新丨凯莱英医药丨汉佛莱丨英派药业丨京卫制药丨海思科药业丨宏韧医药丨开心生活科技丨哈三联丨Premier Research丨宣泰医药丨先声药业丨海金格丨普瑞盛医药丨Informa丨科特勒丨谋思医药丨HLT丨莱佛士丨辉瑞丨科林利康丨中美冠科丨科文斯丨卫信康丨龙沙（Lonza）丨美迪西丨阳光诺和丨润东医药丨勃林格殷格翰（中国）丨艾苏莱生物丨领晟医疗丨驯鹿医疗丨燃石医学丨中肽生化丨鸿运华宁丨泰格医药丨易迪希丨希麦迪丨百奥赛图丨迪纳利丨青云瑞晶丨鼎丰生科丨中源协和丨维亚生物丨青松医药丨中科谱研丨长风药业丨艾欣达伟丨武汉鼎康丨中晟全肽丨海步医药丨勤浩医药丨奥萨丨太美医疗科技丨生特瑞丨东富龙丨Cytiva丨优辰实验室丨苏桥生物丨君达合创丨澎立生物丨南京澳健丨南京科默丨东阳光丨亚盛医药丨杰克森实验室丨恒诺康丨上海科州丨三优生物丨三迭纪丨泰诺麦博丨Cell Signaling Technology丨PPC佳生丨澳斯康丨先为达丨智享生物丨锐得麦丨宜明昂科丨明济生物丨英百瑞丨六合宁远丨天津天诚丨百拓生物丨星药科技丨亓上生物丨真实生物丨引光医药丨方达医药丨高博医疗集团丨赞荣医药丨国投创新丨药明生物丨康哲药业丨高特佳投资丨普瑞基准丨臻格生物丨微谱医药丨和玉资本