禾沐基因的基因疗法HGI-002临床研究启动会顺利举行！
近期，深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司（以下简称：禾沐基因）与中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院（以下简称：九二三医院）血液科合作的“编码人α-珠蛋白慢病毒转导的自体干祖细注射液（HGI-002）治疗输血依赖型α-地中海贫血的安全性和有效性评价临床研究”启动会在九二三医院第三住院部7楼会议室召开。
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项目PI九二三医院血液科主任张新华、血液科主任尹晓林、主任医师周亚丽、输血科主任陈要朋、机构办负责人梁圆、机构办伦理秘书叶玲与禾沐基因总经理刘超博士、高级临床项目经理孙海刚、医学经理韩楠博士等相关人员出席会议。
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HGI-002注射液是基于自体造血干细胞的基因治疗，通过提取患者自身的造血干细胞，体外利用慢病毒重新导入具有功能的α-珠蛋白基因，帮助红细胞恢复α-和β-珠蛋白比例及血红蛋白的功能，从而达到帮助地贫患者摆脱输血的效果。HGI-002注射液是禾沐基因继重点开发的第一序列产品HGI-001注射液（治疗β地中海贫血）后的又一重磅研究产品。本研究将招募重度输血依赖型α-地中海贫血患者，验证HGI-002注射液在α-地贫患者中的安全性和有效性。
启动会上，PI张新华主任，尹晓林主任就“α-地贫项目背景及患者情况“，“科室概况及人员”等进行了介绍。禾沐基因刘超博士，韩楠博士，就”α-地贫基因治疗临床前试验结果和HGI-001注射液临床进展“，”HGI-002注射液项目临床方案“等进行了汇报交流。现场的讨论气氛热烈，与会专家积极就纳入切脾患者疗效及操作可行性、方案骨髓采集点、采集备份干细胞储存、回输干细胞运输等操作进行了深入的讨论。此次启动会获得了九二三医院专家的认可，良好的沟通交流，为项目的开展奠定了坚实的基础。
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目前，国际上尚未有α-地贫基因治疗的案例报道，该研究项目的启动，有望帮助输血依赖型α-地贫患者脱离输血，填补了α-地贫基因治疗的空缺。HGI-001和HGI-002两个产品的成功，能够切实解决无法异体基因移植的输血依赖型地贫患者的困境，实现“α+ β 地贫”全覆盖，向着“天下无贫”大目标更进一步。
转载自微信公众号：细胞与基因治疗领域
E.N.D
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