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血友病基因治疗进入上市倒计时，信念，天泽云泰位于赛道

星源之汐 佰傲谷BioValley 2022-12-21
收录于合集
#AAV 4 个
#基因治疗 28 个

近日（3月28日），血液制品龙头公司CSL Behring宣布欧洲药管局（EMA）已根据其加速评估程序，接受该公司用于治疗B型血友病的AAV基因疗法EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）的上市申请（MAA）。
etranacogene dezaparvovec

etranacogene（AMT-061，CSL222）是采用AAV5载体装载人FIX基因突变体（FIX-Padua），靶向转染肝细胞并表达hFIX的高活性突变体Padua hFIX。
这款被寄予厚望的产品已经获得了FDA的突破性疗法指定和EMA的PRIME（欧盟优先药物资格）资格，PRIME是EMA推出的一个快速审评项目，旨在加速医药短缺领域的重点药物的审评进程，因此才有了上文提到的加速。
此前这款产品由uniQure公司研发，2020年6月24日，uniQure以4.5亿美元的前期现金付款和价值16亿美元的里程碑付款和产品销售分成向全球最大的血液制品公司CSL Behring“出售”了这款药物。历经Glybera此前黯然退市在商业上的失败后，为该公司换取了巨额现金流。
同赛道的竞争对手

血友病ABC的区分是缺乏不同凝血因子，A缺乏促凝因子Ⅷ，而B缺乏凝血因子Ⅸ，C缺乏FXI，其中AB型为性染色体关联遗传，而C型为常染色体不完全隐性遗传，相对罕见。而在AB型之中A型最多约占85%而B型只占15%，尽管目前关于血友病的基因疗法主要集中在A型，但B型的竞争者绝不在少数。
从国外来看Spark/辉瑞合作的基因疗法fidanacogene elaparvovec（SPK-9001）在18年8月就已经进入了关键的III期临床，是这一领域的最大挑战者，Sangamo Therapeutics公司的SB-FIX以及Freeline公司的FLT180a也紧随其后。
从国内来看，信念，天泽云泰都是这一领域的有力竞争者。
去年5月国家药监局受理了信念医药子公司信致医药科技申报利用AAV基因治疗BBM-H901关于血友病B型的临床试验申请。
而就在今年1月，天泽云泰自研的AAV候选药物AAV8基因治疗VGB-R04也获得了CDE的临床试验申请受理。
市场影响
基因治疗对于传统凝血因子疗法必然会产生冲击，基因治疗的“一针管终身”与需要时常预防性输液的传统疗法相比具有显著优势。
如果EtranaDez能够顺利上市，那么例如赛诺菲治疗血友病的Alprolix（重组人凝血因子IX融合蛋白）可能受到冲击而销售额下滑。类似的产品还有诺和诺德的Rebinyn，CSL Behring该公司本身的Idelvion等等。当然，这也可以很好诠释uniQure为何要与CSL Behring达成商业合作协定，CSL Behring本身就兼具巨大的市场资源。
不过，值得一提的是，赛诺菲在这方面并非没有准备，在基因治疗领域呈现出井喷态势之时，赛诺菲也暗度陈仓，旗下Genzyme公司与Alnylam公司联手开发了一款可同时治疗血友病AB型的RNAi疗法fitusiran，并于19年8月获得CDE临床默示许可。
小编总结
此前Biomarin的血友病A型基因疗法valrox被FDA拒绝并要求提供更多数据，为血友病基因治疗打上了一个大大的问号，如果EtranaDez能够成功上市，相信能够为天泽云泰与信念等我国企业在AAV基因治疗血友病方面提供宝贵的经验和信心。
由佰傲谷发起主办、可瑞生物战略合作、金斯瑞蓬勃生物协办的2022第三届QbD生物药质量科学大会将于5月13-14日在北京隆重召开，本次大会以“坚守质量高地，剑指国际化”为主题，特设四大专场论坛，并邀请到了信念医药分析方法开发部高级总监蒋威博士莅临大会现场做主题为“AAV基因治疗产品关键质量属性的分析”演讲报告！
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