中国罕见病防治监管政策，4位大咖邀您共同探讨

罕见病信息网

2024-09-07

近年来，中国监管部门高度重视罕见病领域，出台了一系列法规文件，加速罕见病药物的研发、审评审批，加强罕见病用药保障。

建立全国罕见病诊疗协作网，发布《罕见病诊疗指南（2019年版）》；21种罕见病药物通过临床急需境外新药优先审评审批在中国上市；发布《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》，加速罕见病药物的审评审批；发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，促进罕见疾病药物研发；发布中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）发布，对批准上市的罕见病新药，给予最长不超过7年的市场独占期......

随着不久前新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》正式落地实施，包括脊髓性肌萎缩症（SMA）等7种罕见病用药正式进入医保目录，我国目前已有58种药物纳入国家医保，覆盖29种罕见病。

虽然我国正逐步建立罕见病药品医疗保障机制、研发及审评审批相关政策及技术指南，但均处于探索阶段。

9月3日下午，在2022第十一届罕见病高峰论坛上，我们有幸请到了陈晓媛、刘忠、郭晓丹、杨悦（按姓氏首字母排序）4位专家参与专题研讨会：“中国罕见病监管政策探讨”。

陈晓媛，清华大学医学院临床试验中心行政主任。她主持的“罕见病药品附条件批准的科学考量研究”课题，旨在以罕见病患者用药可及性为核心目标，通过对国内外罕见病药物的监管法规、技术要求及批准案例的分析研究，提炼“罕见病药品附条件批准”的关键要素，为我国罕见病药品研发及附条件批准评价提供参考。

刘忠，中国医学科学院输血不良反应研究重点实验室主任。其带领团队一直从事输血医学科研工作，在血液安全、输血治疗及血液预警领域有较深入的研究。他将来带来有关罕见病治疗血液制品监管科学问题探讨的精彩分享。

郭晓丹，中国医药保健品进出口商会西药制剂分会秘书长。作为医保商会秘书长，在政策及行业协调方面拥有丰富经验，致力于推动中国医药健康产业的国际化发展与交流，积极参与医药领域国内外贸易和监管政策的指定。

杨悦，清华大学药学院药品监管科学研究院院长。多年来一直致力于药物监管研究，今年参与了新《药品管理法》的修订，在此次征求意见稿拟订中，她还参与了国家药监局组织的专家讨论，她建议对药品监管能力进行提升，保障药品安全、有效、可及。同时她进行了“罕见病诊疗与健康促进法”立法建议稿起草，为罕见病患者谋求更多的福利。

欢迎各位有志之士共同参与2022年第十一届中国罕见病高峰论坛，共商罕见病领域的重要议题，为中国的罕见病事业发展尽自己的一份力！

大会议程

大会讲者

百余位确认参会嘉宾名单

讲者名单按姓氏首字母排序下滑浏览，持续更新中

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